Criteri di inclusione ed esclusione - Caratteristiche essenziali del paziente che ne determinano la eleggibilità rispetto alla partecipazione allo studio.

Outcome principali e secondari - Esiti primari e secondari per la cui valutazione è stato disegnato lo studio. La descrizione dovrebbe comprendere il momento in cui gli esiti sono misurati (per es., la pressione del sangue a 12 mesi)

Numerosità - il numero di pazienti che si vuole includere nello studio.

Placebo - Preparazione farmaceutica, priva di sostanze terapeutiche, costituita solo da principi inerti, identica in apparenza al farmaco in sperimentazione. In alcuni studi i pazienti nel gruppo di controllo ricevono un placebo anzichè un farmaco o trattamento attivo di riferimento.

Gruppo di controllo - lo standard contro il quale sono valutate le osservazioni sperimentali. Negli studi clinici con gruppo di controllo, un gruppo di pazienti riceverà il farmaco o trattamento sperimentale, mentre l'altro gruppo (il gruppo di controllo) riceverà un trattamento standard utilizzato o un placebo.

Fase I - Negli studi di fase I i ricercatori valutano un farmaco o trattamento sperimentale in un piccolo gruppo di persone (volontari) per la prima volta per determinarne la sicurezza, un dosaggio sicuro, e per identificare eventuali reazioni avverse.

Fase II - Negli studi di fase II il farmaco o trattamento sperimentale è somministrato ad un gruppo di pazienti per valutarne l'efficacia e approfondire i dati sulla sicurezza.

Fase III - Negli studi di fase III il farmaco o trattamento sperimentale è somministrato ad un ampio gruppo di pazienti per confermarne l'efficacia, monitorare gli effetti collaterali, confrontarlo con altri trattamenti già conosciuti e utilizzati, e per raccogliere ulteriori informazioni sulla sicurezza.

Fase IV - Gli studi di fase IV sono studi che raccolgono ulteriori informazioni (rischi, benefici, uso ottimale) su farmaci o trattamenti già approvati per l'uso sul mercato e che vengono quindi impiegati su larga scala dalla popolazione generale.